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Terapia genica 2.0: una nuova via “in vivo” per correggere le malattie genetiche alla nascita
La terapia genica ha rivoluzionato il trattamento di malattie genetiche prima incurabili. Tuttavia, per quanto efficace contro alcune patologie molto gravi, resta una strategia terapeutica complessa, rischiosa e costosa. Ora, però, un gruppo di...
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29/05/2025 10:41

Leucodistrofia metacromatica, con la terapia genica alcuni bambini “hanno...

Se somministrata tempestivamente, la terapia genica è in grado di preservare la funzione motoria e le capacità cognitive nella maggior parte dei bambini nati con una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia...
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24/04/2025 17:07

Anemia falciforme, nuovo metodo di trapianto di midollo osseo. Gli...

Anemia falciforme, nuovo metodo di trapianto di midollo osseo. Gli scienziati: “Buoni risultati ed è meno costoso della terapia genica”
La sperimentazione ha coinvolto oltre al Johns Hopkins Kimmel Cancer Center altri venti cliniche negli Stati Uniti e a Londra (UK) L'articolo Anemia falciforme, nuovo metodo di trapianto di midollo osseo. Gli scienziati: “Buoni risultati ed è...
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15/03/2025 15:41
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