Leucodistrofia metacromatica, con la terapia genica alcuni bambini “hanno mantenuto la capacità di camminare”

politica - 24/04/2025 17:07 - ilfattoquotidiano.it


Se somministrata tempestivamente, la terapia genica è in grado di preservare la funzione motoria e le capacità cognitive nella maggior parte dei bambini nati con una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica (Mld), cambiandone la storia clinica.

A confermarlo è uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine e […] L'articolo Leucodistrofia metacromatica, con la terapia...

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